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综上，自闭症儿童面临康复资源分布不均衡问题，该研究老药新用，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供了新型干预方案可能性。
专家点评
AnthonyG.Phillips教授（加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士，英属哥伦比亚大学，精神病学系）
旧酒装新瓶：布美他尼老药新用，成功用于治疗自闭症谱系障碍
目前精神类疾病的药物研发面临前所未有的需求；而新药研发方面，虽然脑功能和相关疾病研究取得重大进展，但精神类疾病的药物研发却困难重重。究其原因，可能有以下几点：1）中枢神经系统（CNS）的复杂性，2）缺乏跨学科的研究合作，3）药物研发成本与日俱增，4）相较其他药物研发，CNS药物临床转化失败的风险更高。自闭症谱系障碍（ASD）是一种早期起病的、严重的神经发育障碍性疾病，常导致终生残疾，而目前尚缺乏药物来改善ASD患者的核心症状。
从申请新药临床试验（IND）到获得食品药品管理局（FDA）或其他药物批准机构的最终批准，一般耗时可长达12年。最新的药物研发趋势是将已被证明临床安全的老药用于新的适应症。现在，我们可以在“老药新用”的成功案例名单中加上布美他尼。作为一个已被FDA批准的强效利尿剂，被证明具有特异性治疗ASD的功效，而李斐教授团队及其合作者在近日ScienceBulletin的研究成果就是最好的证据。该工作令人印象深刻，与早期研究一起，也提供了一个很好的证明：“老药新用”的研发路径，可更迅速地为各种复杂疾病提供安全有效的解决方案。
尽管将已获批药物用于新的临床适应症，较为安全、副作用也较小，但仍需密切注意可能的不良反应，尤其针对儿童和青少年人群用药更需谨慎。为此，Dai等人精心设计了新的随机、双盲、安慰剂对照试验且执行得当。本研究谨慎选择了低年龄（3-6岁）自闭症患儿（N=），对比发现布美他尼治疗组与安慰剂对照组儿童的自闭症评分量表（CARS）总分之间存在显著差异，且效应量中-大(ηp2=0.15)；未出现明显的临床副作用。
本研究的第二个巧妙设计是加入磁共振波谱（MRS）以测量脑区GABA和N-乙酰天门冬氨酸（NAA）等浓度，并计算治疗前后GABA/NAA比值。结果显示布美他尼治疗降低岛叶皮层GABA，而对谷氨酸浓度没有明显影响。
特别值得
