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近日，上海交通大医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学BarbaraJSahakian教授团队等合作，在《科学简报》（ScienceBulletin）杂志上在线最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。
研究人员精心设计了新的随机、双盲、安慰剂对照试验且执行得当。并谨慎选择了名（该研究是目前国际上单站点最大样本量（名）的临床试验，其中71%为重度自闭症患儿、且无法获得康复资源）低年龄（3-6岁）经ADIR/ADOS确诊，或CARS不少于30分的自闭症患儿，试验为期3个月，对比发现布美他尼治疗组与安慰剂对照组儿童的自闭症评分量表（CARS）总分之间存在显著差异，且效应量中-大(ηp2=0.15)；未出现明显的临床副作用。
本研究的第二个巧妙设计是加入磁共振波谱（MRS）以测量脑区GABA和N-乙酰天门冬氨酸（NAA）等浓度，并计算治疗前后GABA/NAA比值。结果显示布美他尼治疗降低岛叶皮层GABA，而对谷氨酸浓度没有明显影响。
特别值得
