北京看白癜风好专科医院 http://m.39.net/pf/a_4639378.html在椰菜君常驻的一个讨论群中，近日有家长提到神药二甲双胍治疗自闭症的事情。由于椰菜君惯于熬乌鸦汤而不是鸡汤，听到这样的事情显然是忍不住手痒的。在核查了研究文献后，得到的结论是：
二甲双胍可能对脆性X综合征自闭症患者有治疗效果，目前已经在进行2、3期临床研究。
那么这个普通得不能再普通、便宜得不能再便宜、安全得不能再安全、牛叉得不能再牛叉、又能降糖、又能防癌、还能长寿的二甲双胍，怎么突然被拿来治疗脆性X综合征自闭症患者了呢？神药真是无所不能嚒？
其中当然是有科学机理的。不然板蓝根不得包治所有谱系？
脆性X综合征的根源是X染色体上的FMR1基因不能正常工作。这个FMR1基因的产物叫做FMRP蛋白，是一个下面管着上百个基因的牛逼角色。这上百个基因里面，有一些是一环套着一环——你可以把它们想象成不同战线上的一系列传令兵——的细胞信号通道。其中有一些最终控制着神经元之间的信号传递功能。当FMR1基因不能正常工作时，细胞中没有了FMRP蛋白，许多“传令兵”们就失去了约束，成为跑的最野的狗，导致身体出现各种症状。
要想治疗脆性X综合征，除了直接恢复FMR1基因的功能，让它制造FMRP蛋白——这点目前还难以做到——以外，还可以考虑如何在没有FMRP蛋白的情况下，约束住它原本要控制的那些“传令兵”们。即使不能全部，能约束一部分也是好的啊。
FMRP蛋白控制的那些系列“传令兵”们，其中有一条叫做ERK信号通路。这个系列“传令兵”们的能耐可以写一本厚厚的书，所以我们这里也犯不着消耗脑细胞。我们只需要知道，这个神药二甲双胍，正好也能约束ERK信号通路。
所以在连续10天给缺了FMR1基因、因而表现出各种脆性X综合征类似症状——包括自闭症症状——的老鼠一些二甲双胍后，神奇的事情发生了：这些老鼠的一系列症状出现显著的缓解和改善，包括自我梳毛的动作次数和频率减少，睾丸不再肥大以及社会行为的改善等。
如果想到年闪亮登场、有众多大小药企加持、曾令人寄以厚望的脆性X综合征药物阿巴洛芬，在年以三期临床无效黯然收场的情景，这个二甲双胍的主意可真是这么巧、这么妙、这么简单！
由于二甲双胍的安全性毋庸置疑，所以人们也就不客气，直接跳到临床二期和三期实验来检验人体有效性。根据新近的消息，该研究已经进行了一年多，有望于年按期完成。希望到时候有一个大惊喜！毕竟脆性X综合征可是占据了谱系5%的江山！
那么，二甲双胍能不能用于脆性X综合征以外的谱系患者呢？
显然，如果某些类型的谱系患者也是由于某些“传令兵”失控，而正巧这些“传令兵”又能被二甲双胍控制，那显然是可以加以深入研究的。
比如，一半以上的结节性硬化症患者会表现出自闭症症状，而这种疾病的原因是一个叫做mTOR的信号通路失去了控制。正巧呢，二甲双胍也能控制mTOR信号通路。
没错，就是这么牛逼，不然怎么叫神药？
所以就有人做了二甲双胍治疗结节性硬化症患者的临床研究，发现确实能够抑制结节的生长速度！
总之，椰菜君的看法是，假如真想试试神药二甲双胍，那最好是先检查一下是不是脆性X综合征患者——相当简单的测试，常规染色体检查即可搞定。
参考文献：
MetforminamelioratescoredeficitsinamousemodeloffragileXsyndrome.NatureMedicine.Jun;23(6):-.
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