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关于布美他尼“老药新用”的具体研究情况,医院发育行为儿童保健科主任李斐与《新闻夜线》连线时表示,布美他尼用于自闭症症状的改善,它是有一些先驱性的研究的,最早法国的科学家做了动物的研究,发现它有这个功能。之后,在欧洲就有一些样本量比较小的研究,陆陆续续有一些零星的报道,怎么也给我们的这个研究提供了一些提示。客观说来,我们的这样一个研究,只是把它从基础研究向临床转化的过程做了一定的贡献。
布美他尼不是神经精神类药物,主要的机制通过改善细胞氯离子稳态,促进GABA神经元的成熟。这跟部分自闭症患儿的发病机制,是部分吻合的。
此次研究表示,布美他尼对3到6岁的自闭症患儿的一些症状有明显改善,那么这种药物是仅针对低龄的自闭症患儿?李斐称,低龄孩子神经系统的可塑性比较强,是言语语言发育的关键期,但并不是对所有的孩子都有效的。
很多自闭症患者的家属已对这项研究发布抱有厚望,那么从现在科研发表到最终临床使用的路还有多久?李斐首先感谢大家的