药物治疗由于多数孤独症病因学和生化异常改变没有完全阐明，到目前为止，孤独症没有特异性药物治疗，尤其对于核心的语言和交流障碍缺乏有效药物。但在其他的行为控制药物治疗方面取得了进展，这些药物的合理运用可以显著改善孤独症儿童的训练和教育效果，保证儿童正常生活和学习。
(1)注意缺陷多动：近来FDA批准使用利培酮(维思通)治疗孤独症，对于儿童的多动兴奋攻击行为，有明显疗效，剂量从0.25mg/d开始，最大剂量一般不超过2mg/d。
(2)攻击自伤行为：利培酮对于减少攻击行为也有明显效果，副作用较氟哌啶醇明显减少，可以长期使用。其他治疗攻击行为的药物还有卡马西平，丙戊酸钠和锂剂。
(3)刻板行为：5-羟色胺重摄取抑制剂氟西汀可治疗孤独症的重复刻板行为，三环抗抑郁药氯米帕明，也可治疗共患抑郁障碍。
(4)惊厥用卡马西平和丙戊酸钠。
(5)睡眠障碍可以首先使用褪黑素，每晚0.5mg。其他包括丙米嗪、水合氯醛、可乐定。
(6)其他药物和疗法：分泌素、二甲基甘氨酸、大剂量维生素C和叶酸治疗、免疫治疗，膳食治疗、针灸治疗、中医疗法等，据称可改善孤独症的各种症状，但未见充足科学依据，疗效不明，使用宜慎重。